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CART-T, la nueva ingeniería celular
Esta terapia modifica genéticamente los linfocitos T del paciente para atacar tumores de forma precisa. Con innovaciones como receptores KIR-CAR, se expanden a tumores sólidos y enfermedades autoinmunes, ampliando el acceso a esta plataforma terapéutica
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Las células CAR-T constituyen uno de los avances más significativos de la medicina moderna en la lucha contra el cáncer. Esta terapia de inmunoterapia personalizada se basa en extraer linfocitos T del paciente, modificarlos genéticamente en el laboratorio para que expresen un receptor artificial (CAR) y devolverlos al organismo.
Una vez reinfundidas, estas células actúan como “cazadoras” programadas: se multiplican en el cuerpo y reconocen de forma específica los antígenos de las células tumorales, lo que les permite destruirlas de manera dirigida.
A diferencia de la quimioterapia tradicional, que afecta tanto a células cancerosas como a sanas, las células CAR-T atacan únicamente aquellas que expresan el antígeno objetivo. Esta especificidad ha permitido obtener resultados notables en cánceres de la sangre.
Actualmente, las terapias CAR-T están aprobadas en varios países y se utilizan principalmente en pacientes con leucemias, linfomas y mieloma múltiple cuando otros tratamientos han dejado de ser efectivos. En muchos casos, especialmente en niños y adultos jóvenes con leucemia linfoblástica aguda, se han logrado remisiones completas y duraderas.
El proceso de producción consta de varias etapas. Primero se extraen las células T del paciente. Luego, en el laboratorio, se introducen los genes necesarios para expresar el receptor CAR. Posteriormente, las células modificadas se multiplican hasta alcanzar la cantidad requerida. Finalmente, tras una quimioterapia de acondicionamiento, se reinfunden al paciente. Aunque este tratamiento es muy potente, puede generar efectos secundarios importantes, como el síndrome de liberación de citoquinas y alteraciones neurológicas, que son controlados en centros especializados.
Las CAR-T se destacan por su alta eficacia en leucemias, linfomas y mieloma múltiple refractarios, logrando remisiones completas e incluso curaciones duraderas en pacientes, especialmente en los más jóvenes. Su acción es altamente específica al reconocer antígenos tumorales como CD19 o BCMA, lo que reduce el daño a células sanas en comparación con la quimioterapia tradicional. Además, generan un efecto persistente con memoria inmunológica que permite vigilar y eliminar recaídas durante meses o años.Los primeros seis pacientes tratados con terapia CAR-T en la Fundación Pérez Scremini no tienen rastro de la enfermedad.
El oncólogo Ney Castillo destacó que todo el proceso se realizó en Uruguay, reduciendo el costo de 500.000 a 100.000 dólares. Este logro genera un precedente al demostrar que es posible aplicar esta inmunoterapia en el país. Los tratamientos se financiaron con recursos públicos, privados y donaciones.
La terapia CAR-T ofrece altas tasas de éxito, con remisión completa superior al 70-80 % en leucemias y linfomas refractarios.Durante los últimos años, la investigación se ha enfocado en perfeccionar el diseño del receptor CAR. Entre las innovaciones más relevantes se encuentran los receptores KIR-CAR, que utilizan mecanismos similares a los de las células NK para reducir el agotamiento de las células T y mejorar su persistencia. También se han desarrollado los receptores HIT, capaces de detectar antígenos tumorales en concentraciones muy bajas.
Otra estrategia prometedora son las células CAR-T blindadas, que secretan citoquinas o bloquean puntos de control inmunitario directamente en el microambiente tumoral.Una de las aproximaciones más revolucionarias es la generación de células CAR-T directamente dentro del paciente. En lugar de fabricarlas fuera del cuerpo, se administran vectores o nanopartículas que permiten crear estas células in vivo, eliminando el costoso proceso de manufactura ex vivo.
Hasta hace poco, las terapias CAR-T estaban restringidas casi exclusivamente a cánceres hematológicos. En 2026 el panorama comenzó a cambiar con el avance de satri-cel, una CAR-T dirigida contra la proteína Claudin18.2, cuyo uso clínico se espera en China para el tratamiento de cáncer gástrico y pancreático avanzado. Paralelamente, ensayos clínicos han mostrado resultados muy alentadores en enfermedades autoinmunes. En pacientes con lupus y esclerosis múltiple, una única infusión de células CAR-T ha logrado remisiones prolongadas sin necesidad de tratamientos inmunosupresores continuos. Para facilitar el acceso a estas terapias, se están desarrollando células CAR-T alogénicas o “off-the-shelf”.
Estas se producen a partir de células madre pluripotentes inducidas y pueden fabricarse en grandes lotes estandarizados, listos para usar sin necesidad de extraer células del propio paciente. Esta aproximación reduce significativamente los costos, los tiempos de espera y la variabilidad entre tratamientos. Además, la incorporación de inteligencia artificial en los procesos de fabricación y el monitoreo en tiempo real están mejorando la seguridad y la escalabilidad de estas terapias.
Las innovaciones actuales están transformando las células CAR-T de un tratamiento de nicho en una plataforma terapéutica amplia y accesible.
Una vez reinfundidas, estas células actúan como “cazadoras” programadas: se multiplican en el cuerpo y reconocen de forma específica los antígenos de las células tumorales, lo que les permite destruirlas de manera dirigida.
A diferencia de la quimioterapia tradicional, que afecta tanto a células cancerosas como a sanas, las células CAR-T atacan únicamente aquellas que expresan el antígeno objetivo. Esta especificidad ha permitido obtener resultados notables en cánceres de la sangre.
Actualmente, las terapias CAR-T están aprobadas en varios países y se utilizan principalmente en pacientes con leucemias, linfomas y mieloma múltiple cuando otros tratamientos han dejado de ser efectivos. En muchos casos, especialmente en niños y adultos jóvenes con leucemia linfoblástica aguda, se han logrado remisiones completas y duraderas.
El proceso de producción consta de varias etapas. Primero se extraen las células T del paciente. Luego, en el laboratorio, se introducen los genes necesarios para expresar el receptor CAR. Posteriormente, las células modificadas se multiplican hasta alcanzar la cantidad requerida. Finalmente, tras una quimioterapia de acondicionamiento, se reinfunden al paciente. Aunque este tratamiento es muy potente, puede generar efectos secundarios importantes, como el síndrome de liberación de citoquinas y alteraciones neurológicas, que son controlados en centros especializados.
Las CAR-T se destacan por su alta eficacia en leucemias, linfomas y mieloma múltiple refractarios, logrando remisiones completas e incluso curaciones duraderas en pacientes, especialmente en los más jóvenes. Su acción es altamente específica al reconocer antígenos tumorales como CD19 o BCMA, lo que reduce el daño a células sanas en comparación con la quimioterapia tradicional. Además, generan un efecto persistente con memoria inmunológica que permite vigilar y eliminar recaídas durante meses o años.Los primeros seis pacientes tratados con terapia CAR-T en la Fundación Pérez Scremini no tienen rastro de la enfermedad.
El oncólogo Ney Castillo destacó que todo el proceso se realizó en Uruguay, reduciendo el costo de 500.000 a 100.000 dólares. Este logro genera un precedente al demostrar que es posible aplicar esta inmunoterapia en el país. Los tratamientos se financiaron con recursos públicos, privados y donaciones.
La terapia CAR-T ofrece altas tasas de éxito, con remisión completa superior al 70-80 % en leucemias y linfomas refractarios.Durante los últimos años, la investigación se ha enfocado en perfeccionar el diseño del receptor CAR. Entre las innovaciones más relevantes se encuentran los receptores KIR-CAR, que utilizan mecanismos similares a los de las células NK para reducir el agotamiento de las células T y mejorar su persistencia. También se han desarrollado los receptores HIT, capaces de detectar antígenos tumorales en concentraciones muy bajas.
Otra estrategia prometedora son las células CAR-T blindadas, que secretan citoquinas o bloquean puntos de control inmunitario directamente en el microambiente tumoral.Una de las aproximaciones más revolucionarias es la generación de células CAR-T directamente dentro del paciente. En lugar de fabricarlas fuera del cuerpo, se administran vectores o nanopartículas que permiten crear estas células in vivo, eliminando el costoso proceso de manufactura ex vivo.
Hasta hace poco, las terapias CAR-T estaban restringidas casi exclusivamente a cánceres hematológicos. En 2026 el panorama comenzó a cambiar con el avance de satri-cel, una CAR-T dirigida contra la proteína Claudin18.2, cuyo uso clínico se espera en China para el tratamiento de cáncer gástrico y pancreático avanzado. Paralelamente, ensayos clínicos han mostrado resultados muy alentadores en enfermedades autoinmunes. En pacientes con lupus y esclerosis múltiple, una única infusión de células CAR-T ha logrado remisiones prolongadas sin necesidad de tratamientos inmunosupresores continuos. Para facilitar el acceso a estas terapias, se están desarrollando células CAR-T alogénicas o “off-the-shelf”.
Estas se producen a partir de células madre pluripotentes inducidas y pueden fabricarse en grandes lotes estandarizados, listos para usar sin necesidad de extraer células del propio paciente. Esta aproximación reduce significativamente los costos, los tiempos de espera y la variabilidad entre tratamientos. Además, la incorporación de inteligencia artificial en los procesos de fabricación y el monitoreo en tiempo real están mejorando la seguridad y la escalabilidad de estas terapias.
Las innovaciones actuales están transformando las células CAR-T de un tratamiento de nicho en una plataforma terapéutica amplia y accesible.